Es gibt hunderte verschiedene erbliche Muskelerkrankungen, die alle unweigerlich zum Muskelverlust und schließlich zum Tode führen. Eine ursächliche Therapie gibt es nicht, den Patient*innen wird mit Physiotherapie das Leben erleichtert. Am MDC und an der Charité entwickeln Forscher*innen um Simone Spuler eine Gentherapie, bei der sie das defekte Gen in körpereigenen Muskelstammzellen gegen eine gesunde Kopie austauschen. Die reparierten Stammzellen sollen den Patient*innen zurückgegeben werden und vor Ort neue Muskelfasern bilden.